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分子生物学 第 8 章 第 3 节：基因治疗

#分子生物学 #基因 #治疗 #肿瘤 #病毒

这是本系列的最后一节内容了，感谢你看到这里，谢谢！🥰

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IMPORTANT

主要内容

本文为第八章第三节“基因治疗”，概述基因治疗的两大途径（ex vivo/in vivo），病毒载体（重组/无病毒基因）与非病毒载体（脂质体/DNA微球）的设计原理，探讨靶向性导入与外源基因可控表达的挑战，并解析肿瘤治疗的免疫策略（主动疫苗/过继免疫）及非特异性免疫调节剂的应用。

知识点

• 治疗途径：ex vivo（体外扩增回输）与in vivo（直接体内导入）的核心差异。

• 病毒载体要求：携带外源基因、无致病性；重组型依赖辅助系统补充必需基因。

• 肿瘤免疫治疗：主动免疫激活宿主应答（疫苗），被动免疫回输效应细胞（过继疗法）。

• 现存问题：靶向性不足、可控表达困难、可用治疗基因有限。

评级

• 难度：🌿

• 重要性：🌟

AI 辅助说明： 本页摘要由 DeepSeek 辅助生成，需由作者核对；此说明不等同于科学审校记录。

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8.3.1 基因治疗的途径

1. ex vivo 途径（体外途径）：将外源基因的载体在体外导入人体自身细胞或异体细胞，经体外细胞扩增后输回人体
2. in vivo 途径（体内途径）：将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体上，直接导入到人体内

8.3.2 基因治疗中的病毒载体

• 用于基因治疗的病毒载体应具备的条件： 1. 携带外源基因并能装配成病毒颗粒 2. 介导外源基因的转移和表达 3. 对机体没有致病力
• 病毒载体的分类：
  • 重组型病毒载体：以完整的病毒基因组为改造对象，有选择性地删除病毒的某些必需基因，所缺失的必需基因的功能由同时导入细胞中的外源基因表达单位提供
  • 无病毒基因的病毒载体：由重组载体和辅助系统组成

8.3.3 基因治疗中的非病毒载体

1. 裸 DNA（自由 DNA）
2. 脂质体
3. 多聚复合物 polyplex
4. DNA 微球 DNA-nanospheres

8.3.4 基因治疗中的问题

1. 靶向性基因导入系统
2. 外源基因表达的可控性
3. 治疗基因过少

8.3.5 肿瘤的基因治疗

• 主动免疫治疗：接种肿瘤疫苗，利用肿瘤细胞或相关蛋白、多肽等抗原，激活患者自身免疫系统，诱导宿主产生免疫应答，从而阻止肿瘤生长、转移和复发、
• 被动免疫治疗：又称为过继免疫治疗 （adoptive immunotherapy），被动地将具有抗肿瘤活性的免疫制剂或者细胞过继回输到肿瘤患者机体进行治疗

8.3.6 非特异性免疫调节剂治疗

• 包括：
  • 效应细胞刺激剂
  • 免疫负调控抑制剂

全书完！谢谢你能看到这里～🥰